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疾病名称

神经母细胞瘤(NB)是儿童颅外实体瘤中最常见的一种,好发于肾上腺髓质以及胸腹部神经纤维。

疾病症状

患儿会出现易怒、低烧、幼年型类风湿性关节炎等一系列症状,另外,患儿的症状与肿瘤发病位置以及是否出现转移有关,如,位于腹部会有腹部肿胀、便秘,会出现走路困难等。

疾病诊断

尿液检查、血液检查、 X-光检查、超声检查、 CT 扫描、PET扫描、MRI、骨扫描、 MIBG扫描、骨髓穿刺与活检。

目前,中国与美国生存率存在巨大差异,中国常规治疗5年生存率约10%-20%,部分医院达40%;而美国小于1岁的患儿生存率为95%,1-14岁的患儿为68%。其中,免疫疗法将高风险患者移植手术后的2年无事件生存率从46%提高到了66%。然而,中国目前尚没有引入该疗法。

中美神经母细胞瘤5年生存率比较

中美神经母细胞瘤治疗比较

1、放疗及其他

131I-MIBG靶向放疗

131I-MIBG是一种含有放射性碘的水样溶液,医生通过静脉给药的方式让药物借助血液抵达全身。该药包含I-131以及MIBG(间碘苄胍),I-131是一种放射性碘,可以摧毁肿瘤细胞。当I-131与MIBG结合时,便可在神经母细胞瘤病灶区集聚,靶向递送放射物。

放疗前辅助定位肿瘤:CT三维重建

CT三维重建技术是X光扫描的一种,可以在短时间内形成器官、血管以及骨骼的高质量三维影像。在儿童放疗时,医生可利用CT 三维重建技术精准定位肿瘤,调整放射束,大程度避免放疗对儿童健康器官的伤害。 

其他放疗技术

根据患儿不同的情况与治疗方案,其他放疗技术还可有:外照射治疗、全骨髓放疗(TMI或Tomo治疗)、质子放疗、伽马刀、术中放疗(IORT)、调强放疗(IMRT)。

2、免疫疗法(单克隆抗体治疗)

神经母细胞瘤细胞是儿童身体本身的一部分,因此免疫系统不会对其产生攻击。免疫疗法则利用小鼠抗体(来自小鼠血浆)来解决这一问题。治疗时,单克隆抗体会与神经母细胞瘤中名为GD2的神经节苷脂结合,并使儿童自身免疫系统对其产生攻击。在某些情况下,抗体或会引发身体长期的免疫反应。

免疫治疗药物
CH14.18 (商品名:UNITUXIN)- 美国FDA已批准上市

CH14.18由美国儿童肿瘤协作组(CHILDREN'S ONCOLOGY GROUP)支持研发。美国药监局于2015年3月10日批准CH14.18 (UNITUXIN),联合GM-CSF、白介素-2与维甲酸治疗儿童高风险神经母细胞瘤。CH14.18是一种嵌合型单克隆抗体,由小鼠与人类DNA组成(人类部分75%、小鼠部分25%)。FDA批准其上市是基于美国儿童肿瘤组的一项多中心、非盲、随机临床试验,试验证明该疗法可以提高患儿的无事件生存期(EFS)与整体生存期(OS)。

hu14.18(临床试验)

HU14.18为第三代抗体治疗,“HU”即为 HUMANIZED,意为该抗体为完全人源化抗体。治疗将联合GM-CSF与异维A酸(ACCUTANE)。在I期临床试验中,38名难治性或复发性神经母细胞瘤患儿接受了治疗。在治疗至少两周期后,研究人员对31名患者进行了评估。其中,有9名患儿病情稳定,2名患儿肿瘤缩小,4名患儿已检测不到肿瘤,并且在两年半多没有额外治疗的情况下,仍存活。美国目前共进行了10个关于HU14.18的临床试验,其中有4个正在招募患者。

3F8 & HU3F8(临床试验)

3F8为100%鼠源抗体,由纪念斯隆凯特琳癌症研究中心研发,用于诱导治疗表现良好的高风险患者。自1987年起,斯隆癌症中心便将3F8联合GM-CSF作为标准治疗方案,目前治疗经验有20余年。斯隆的研究表明,若患者可以成功完成至少四周期的3F8抗体治疗,则可以延长患儿的生存期。由于3F8为小鼠抗体,因此部分患者会对此产生免疫。为此,研究人员正在进行HU3F8的研究,即:将小鼠抗体人源化。美国目前有4个关于3F8的临床试验正在招募患者。

8H9(临床试验)

针对脑、中枢神经系统复发型患者,斯隆目前可治愈70%患儿。鞘膜内治疗是指将8H9抗体直接注入患儿脑脊液。8H9抗体为放射标记抗体(抗体上结合有放射物),能以神经母细胞瘤细胞为靶点递送辐射,可在不伤害脑、神经系统正常--细胞的情况下,特异性杀死治疗后(手术、化疗与放疗后)残存的瘤细胞。该疗法由斯隆研发,目前,只有斯隆癌症中心可以进行8H9新疗法治疗(目前,斯隆是世界仅存拥有神经母细胞瘤脑转移项目的癌症中心)。

3、诱导分化治疗

异维A酸(Accutane)

异维A酸(13-顺式视磺酸)是一种维生素A衍生物,该治疗可以阻止神经母细胞瘤细胞生长。异维A酸可以使部分神经母细胞瘤细胞发展(分化成)成为非癌细胞。1998年,研究人员进行了一项五年的随机研究(CCG-3891)。结果表明,使用高剂量的异维A酸可以提高患儿疾病缓解后的无事件生存期。其中,低风险患儿4年无事件生存率为100%,1岁或大于1岁的III期患者为54%。自此,异维A酸被美国医生广泛用于高风险神经母细胞瘤治疗。

麻省总医院

麻省总医院建立于1811年,是美国哈佛大学医学院最早、也是规模最大的教学附属医院,全美历史最悠久的三所医院之一。

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丹娜法伯癌症研究院

丹娜法伯癌症研究院在治疗神经母细胞瘤方面的优势也十分突出。该中心可以进行131I-MIBG治疗,目前全美仅有10余家医院可以进行。

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MD安德森癌症中心

M.D.安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center),始建于1941年,位于美国南部德克萨斯州的休斯顿市,是世界公认的权威的肿瘤专科医院。

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2岁亚裔患儿EMILY WANG肿瘤脑转后重获新生

2003年,2岁的EMILY WANG持续低烧,状况一直持续了2周。这期间,照顾小Emily的爷爷第一次注意到,EMILY的肚子鼓胀并且很硬,孩子也一直说自己腿疼。“当时她特别想要找妈妈,我注意到有点不一样了,因为EMILY一向活泼外向,不太找妈妈。”EMILY的妈妈回忆说。

预感到小EMILY可能有非常严重的情况, WANG一家预约了孩子的儿科医生。医生听了描述,检查了一下孩子的肚子,觉得有可能只是便秘。在家人的坚持下,医生进行了血液检查,发现孩子有贫血。于是家人将孩子送到当地医院做了超声,超声显示,其肾脏有一个非常大的肿块。医生认为可能是肾母细胞瘤(WILMS' TUMOR),这是儿童最常见的肾脏肿瘤。“我们当天就办理了入院手续,那天是我们经历的最可怕的一天,”孩子母亲TINA说。“最开始,孩子就知道情况不对了,但孩子不会表达。”

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参考文献: