美国“双靶点”CAR-T疗法进军胶质母细胞瘤，6名患者肿瘤全缩小！

时间：2024-03-15 作者：盛诺一家

摘要

近日，发表在权威医学期刊《自然医学》上的一项临床试验显示，美国一种前沿的“双靶点”CAR-T疗法治疗复发性胶质母细胞瘤患者，展现出充满希望的抗肿瘤活性。6名患者使用该疗法后，肿瘤全部出现缩小。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.新型“双靶点”CAR-T疗法在临床试验中，表现出充满希望的抗肿瘤活性。虽然神经毒性副作用较大，但研究人员表示可控。

2.该疗法针对的是生存期极为有限的复发性胶质母细胞瘤。患者迫切需要新的有效疗法改善预后。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，发表在权威医学期刊《自然医学》上的一项临床试验显示，美国一种前沿的“双靶点”CAR-T疗法治疗复发性胶质母细胞瘤患者，展现出充满希望的抗肿瘤活性[1]。

宾夕法尼亚大学医学院官网发布的信息显示，6名使用该疗法的复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者，给药后24-48小时进行MRI（核磁共振）扫描，发现所有患者的肿瘤均有所缩小，并且一部分患者保持了几个月的肿瘤缩小状态[2]。

来源：宾夕法尼亚大学医学院官网

美国宾夕法尼亚大学医学院神经肿瘤学部门主任、医学助理教授、血液肿瘤学助理教授、神经外科医学助理教授Stephen Bagley博士表示，这是头一次针对胶质母细胞瘤的双靶点CAR-T疗法应用。研究结果显示，我们朝着正确的方向迈出了一步——通过脑脊液输送CAR-T细胞，可能是突破胶质母细胞瘤复杂防御系统的疗法关键。

正在进行的这项开放标签的1期单臂临床试验，招募的是复发性胶质母细胞瘤成年患者。患者必须是经放疗后复发的胶质母细胞瘤患者，且没有IDH基因突变，还要有EGFR扩增。注册试验前3个月内接受过贝伐单抗或肿瘤位于脑干/脊髓的患者不可入组。

本次CAR-T试验的给药方式为经脑脊液注射给药，试验的主要目标为测试疗法的安全性和限制性毒性，以及给药的蕞大耐受剂量，次要目标为测试疗法对患者的具体治疗效果。

Bagley博士表示，胶质母细胞瘤可以抑制患者的免疫系统，阻止免疫细胞（无论是传统的CAR-T细胞还是原始免疫细胞）对癌细胞发起攻击。因此，突破此类肿瘤的“防御体系”是关键。

中期分析结果显示，新的CAR-T疗法给患者带来了不同程度的神经毒性——包括免疫性神经毒性和肿瘤炎症相关神经毒性，并带来了不同程度的细胞因子释放综合征。

胶质母细胞瘤是成人当中蕞为常见和高侵袭性的恶性脑肿瘤类型，通常，此类患者在确诊后的预计存活时长为12-18个月。尽管科学家们对此类癌症已经进行了数十年的研究，但截至目前，尚未找到治愈胶质母细胞瘤的方法，而且现有的手术、放化疗等标准治疗能够延长的患者寿命也比较有限。

即便经过积极治疗，绝大多数患者仍然会复发，此时我们称之为“复发性胶质母细胞瘤”，此类患者的平均生存期不到1年。

这项新的CAR-T疗法，瞄准的是胶质母细胞瘤癌细胞的2个相关靶点：表皮生长因子受体（EGFR）和白介素-13受体α2(IL13Rα2)。其中，EGFR估计在60%的胶质母细胞瘤中存在，而IL13Rα2估计在超过75%的此类肿瘤中表达。

研究人员通过鞘内注射的方式，直接将改造后的CAR-T细胞注射到患者脑脊液中，可以让这些免疫细胞更直接进入患者大脑中的肿瘤位置，起效会更快，也更容易突破血脑屏障。

但也正因为直接进入到大脑，CAR-T疗法可能破坏神经元，因此神经毒性风险不小，但研究人员表示，该副作用可控。

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参考来源：

[1]https://www.onclive.com/view/dual-targeted-car-t-cell-therapy-displays-early-efficacy-in-recurrent-glioblastoma

[2]https://www.pennmedicine.org/news

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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