60%患者肿瘤大幅缩小或消失，德国肺癌前沿药BAY 2927088获突破性疗法认定

时间：2024-02-27 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予德国拜耳制药的前沿药BAY 2927088，用于HER2基因突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者的突破性疗法认定。

注：突破性疗法认定（BTD）指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药或新疗法的一种特殊授予，获得BTD的药物通常用于治疗严重或危及生命的疾病，并在早期临床试验中显示出相对于现有疗法更加显著的疗效。该认定旨在加速药物的研发和审批过程，以便更快地使患者受益。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.HER2基因突变存在于大约2%-4%的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，这类患者通常会在治疗过程中遭遇疾病复发或进展，缺乏有效的治疗方法。

2.临床试验中，BAY 2927088对HER2或EGFR基因突变型NSCLC患者展示出了良好的疗效，并且安全性可控，特别是在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中。

3.在所有患者中，有26%的患者接受BAY 2927088治疗后肿瘤大幅缩小或消失，29%的患者病情获得了稳定，整体人群的疾病控制率为55.1%。

4.在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中，有60%的患者接受BAY 2927088治疗后肿瘤大幅缩小或消失，30.0%的患者病情获得了稳定，整体人群的疾病控制率为80.0%。

研究详情

（专业人士阅读）

2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予德国拜耳制药的前沿药BAY 2927088，用于先前接受过全身性治疗的、具有HER2基因突变的、未切除或转移性非小细胞肺癌患者的突破性疗法认定。

关于HER2基因突变型NSCLC

非小细胞肺癌（NSCLC）是导致全球癌症相关死亡的主要原因，HER2基因突变存在于大约2%-4%的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中。

来源：摄图网

关于BAY 2927088

BAY 2927088是由国拜耳制药研发的一款口服、可逆、非共价的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对HER2外显子20插入突变、HER2基因突变和EGFR基因突变都具有高度选择性和强效性。

认定依据

此次认定得到了一项1/2期研究（NCT05099172）的初步结果支持。

这项研究是头一项在人体中开展的、开放标签、多中心临床试验，针对的是HER2或EGFR基因突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，旨在评估BAY 2927088治疗的安全性、药代动力学和初步疗效。

患者需要在接受过1种或多种全身性治疗后疾病复发或难治，原发或转移部位有足够的肿瘤组织样本，按RECIST v1.1标准有可测量病变，并且ECOG表现评分为0或1（表示身体状况基本良好）。

该研究在全球16个国家的77个研究中心招募了患者。在剂量递增/补填阶段截止时，共有76名患者接受了治疗并进行了安全性评估。其中，73.7%的患者具有HER2或EGFR基因突变，26.3%的患者具有HER2外显子20插入突变。

该研究的主要终点是安全性、耐受性、药代动力学和蕞大耐受剂量。次要终点包括客观缓解率（ORR）和该药物的推荐2期剂量。

研究结果

该研究的剂量递增和补填部分报告的早期疗效和安全性数据显示：患者接受每天蕞高60毫克剂量的BAY 2927088治疗，对HER2或EGFR基因突变型NSCLC患者具有显著的抗肿瘤活性，并且安全性可控，特别是在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中。

具体为（根据截至2023年8月18日的数据）：

在所有患者中：

客观缓解率（ORR）为26%，即有26%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
其中1名患者获得完全缓解（肿瘤完全消失），13名患者获得部分缓解（肿瘤大幅缩小），1名患者获得部分缓解（待确认）。
29%的患者病情获得了稳定（SD），29.0%的患者经历了疾病进展（PD）。
整体人群的疾病控制率为55.1%。

在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中：

客观缓解率（ORR）为60%，即有60%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
30.0%的患者病情获得了稳定（SD），5.0%的患者经历了疾病进展（PD）。
整体人群的疾病控制率为80.0%。

安全性

安全性方面，共有5名患者经历了剂量限制性毒性，3名患者在每天两次40毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现，1名患者在每天两次30毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现，1名患者在每天60毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现。

试验中未观察到因与治疗相关的不良事件（TRAEs）导致中止治疗的情况。

26.3%的患者由于TRAEs减少了剂量。

所有患者中，有86.8%的患者经历了任何级别的不良事件。但大多数不良事件是可逆和可控的。

仅有2.6%的患者经历了严重的TRAEs。

德国拜耳制药的肿瘤学部门研究与早期开发主管Dominik Ruettinger博士在新闻稿中表示：“早期临床证据表明，BAY 2927088有望使晚期NSCLC患者受益，这些患者具有HER2基因突变、在先前的全身性治疗中疾病进展，并且目前没有其他获批的疗法。BAY 2927088获得突破性疗法认定，对于具有特定基因突变的肺癌患者而言，在创新疗法方面具有里程碑式的意义。”

目前该试验的剂量扩展阶段的患者招募仍在进行中。该研究预计于2028年7月31日完成。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-bay-2927088-for-her2-mutated-nsclc

[2]https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-bay-2927088-for-non-small-cell-lung-cancer-harboring-her2-activating-mutations/

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：感染艾滋病毒数十年后，美国68岁老人成为全球第5位治愈者！

下一篇：美国新研究：局部晚期肺癌患者使用该疗法，治愈率上升10%!