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  • 海外医疗曾撤市的抗白血病药物,获FDA批准重新上市

    时间: 2017年9月12日  浏览:142次  来自:盛诺一家 返回上页

    经过降低推荐用药剂量、设计不同的治疗方案——与化疗药物联合使用或单独使用吉妥单抗,并重新定位患者群体,该药再次获得了FDA的批准。

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    2017年9月1日,美国食品药品监督局批准gemtuzumab ozogamicin(音译:吉妥单抗;商品名:Mylotarg)上市,用于治疗被新诊断为CD33阳性的急性髓性白血病(AML)成人患者。FDA同时还批准该药用于2岁及以上复发性或对初始治疗无反应(难治性)的CD33阳性AML患儿的治疗。


    曾撤市的抗白血病药物,获FDA批准重新上市.webp.jpg


    最初,吉妥单抗在2000年5月得到加速审批,作为年龄稍大的复发性CD33阳性AML患者的独立治疗方法。但由于接下来的验证性实验不能佐证其临床获益且表现出安全问题,包括较多早期死亡案例,吉妥单抗的生产商主动将其撤市。如今,经过降低推荐用药剂量、设计不同的治疗方案——与化疗药物联合使用或单独使用吉妥单抗,并重新定位患者群体,该药再次获得了FDA的批准。


    “我们仔细审查了新的剂量方案,结果显示吉妥单抗的治疗带来的益处要大于风险。”FDA卓越肿瘤中心主任以及FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说,“吉妥单抗的历史强调了验证不同剂量、给药时间和给药方式的重要性,特别是对于那些治疗后对不良反应耐受性差的癌症患者。”


    急性骨髓性白血病(AML)是一种快速进展的癌症,原发于骨髓并导致血液中白细胞的增多。美国国家癌症研究所预计今年将会诊断出约21380例AML患者,10590位患者会因此病失去生命。


    吉妥单抗是一种靶向治疗药物,含有一种抗体以及与之连接的一种抗肿瘤的细胞毒性药剂。它的作用机制是将抗肿瘤药剂靶向递送至表达CD33抗原的AML细胞中,从而阻断癌细胞生长并致其死亡。


    在一项纳入271位新诊断出CD33阳性AML患者的临床试验中,吉妥单抗与化疗药物联用治疗成人AML患者的安全性和有效性得到了验证。研究中患者被随机分为两组,第一组进行吉妥单抗与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗,第二组仅用柔红霉素与阿糖胞苷治疗。试验从开始日期起,测定了“无事件生存期”,即患者没有发生特定并发症的生存时间,包括治疗无效、疾病反复或死亡。第一组患者的中位无事件生存期为17.3个月,第二组患者则为9.5个月,说明给予吉妥单抗与柔红霉素和阿糖胞苷联用治疗后患者的无并发症生存期更长。


    吉妥单抗单独治疗的安全性和有效性在两个不同的试验中得到了验证。第一个试验纳入了237名新诊断出的AML患者,这些患者不能耐受或者拒绝接受大剂量化疗。患者随机分为两组,一组接受吉妥单抗治疗,一组接受最佳支持治疗。试验测定了“总体生存时间”,即患者从试验开始后的生存时间。第一组患者的中位总体生存时间为4.9个月,第二组为3.6个月。第二个试验是一项单臂试验,纳入了57名经历过一次疾病复发的CD33阳性AML患者。患者接受了一个疗程的吉妥单抗。试验测定了达到完全缓解的患者人数。Mylotarg治疗后,有26%的患者达到了完全缓解,中位持续时间为11.6个月。


    Mylotarg的常见副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、流血、血小板减少、口腔水肿和溃疡(口腔炎)、便秘、皮疹、头痛、肝功能相关指标升高和中性粒细胞减少。严重的副作用包括血细胞数量降低、感染、肝损伤、肝静脉阻塞(肝静脉闭塞症)、输液反应和严重的出血。怀孕或处于哺乳期的妇女不能使用Mylotarg,因其会对发育中的胎儿或新生儿造成损伤。对Mylotarg或其配方中的其他成分有过敏反应的患者不能使用。


    Mylotarg的使用说明书中有一条黑框警告——一些患者可能会出现严重或致命的肝损伤(肝毒性),包括肝静脉阻塞(静脉闭塞症或肝窦阻塞综合征)。


    参考链接:

    https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574507.htm

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